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新华医院团队研究“老药新用” 造福低龄自闭症患儿

2021年02月23日 08:45:10 来源: 解放日报

        儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂——布美他尼,如今开发出了“新技能”:或可改善自闭症患者的社交障碍和感知觉障碍,为低龄自闭症患儿的治疗增添希望。近日,上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队,与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队,以及英国剑桥大学芭芭拉·萨哈金(Barbara J Sahakian)教授团队等合作,在《科学简报》(Science Bulletin)杂志在线发表最新研究成果:将布美他尼“老药新用”,可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。

        统计数据显示,自闭症正影响着全球约1%的人口。然而,目前自闭症的治疗以对症的行为干预为主,尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且在许多国家,自闭症行为干预的普及性极低,即使在欧洲发达国家,也有大约20%自闭症患儿在确诊一年后,才能获得康复资源。因此,能够改善自闭症患者核心症状的药物亟待开发,特别是小年龄自闭症患儿大脑神经元仍处于高可塑状态,药物干预治疗的时机稍纵即逝。

        “布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂,价格便宜、药性温和、副作用小。”李斐介绍,“旧酒装新瓶”未非毫无依据,将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设:布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态,从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照,对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。

        李斐团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱(MRS)技术,可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照,研究发现,经过3个月的布美他尼干预,3至6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善,用药安全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验,样本中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源。

        李斐同时强调,从目前研究可以看出,由于自闭症可能存在病因异质性,不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别,今后将进一步深入研究。

        “由于康复资源严重匮乏,致使大量确诊的自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足,为自闭症儿童,特别是暂时无法获得康复资源的患儿提供新型干预方案。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士、英属哥伦比亚大学教授安东尼·菲利普斯(Anthony G.Phillips)指出,李斐及合作者的研究提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用,在“老药新用”的成功案例名单中加上了布美他尼。该研究还有利于明确药物作用机制以及特定脑疾病的神经病理基础,为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。(记者 黄杨子)

        

【纠错】 [责任编辑: 吴一航 ]

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